قد تكلف ملايين الدولارات الأدوية التي يمكن أن تساعد طفلًا واحدًا

We are searching data for your request:

Forums and discussions:

Manuals and reference books:

Data from registers:

Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

تم تطوير دواء العلاج الجيني لإنقاذ طفل واحد. تطرح التنمية أيضًا أسئلة حول أخلاقيات البحث والتمويل.

ليس من الممكن أن تعرف على وجه اليقين كم تكلفته ، لكنه بالتأكيد بمليارات الدولارات. يثير العمل عددًا من الأسئلة: كم من الوقت يمكن تقليل عدد الأدوية المخصصة وإهمال الموارد التي يتم إنفاقها على الأبحاث.

أدوية بملايين الدولارات يمكن أن تساعد طفلًا واحدًا (الصورة: YouTube / Julia Vitarello) البالغ من العمر ثماني سنوات ميلا ماكوفيتشلديه اضطراب وراثي نادر قاتل ، وهذا هو باتن. من سن الثالثة ، تدهورت حالته. كان جهازك العصبي يتجاهل يوما بعد يوم. اعتادت أن تكون فتاة صغيرة متحركة ، لكنها فقدت بصرها ولم تستطع الوقوف أو رفع رأسها بعد الآن. بعد بضع سنوات ، كان عليه أن يتغذى عبر العديد من الأنابيب وقتل 30 نوبة في اليوم. من المتوقع أنه بحلول فترة المراهقة كان سيموت - تشير الفهرس إلى أن الشيء المثير للاهتمام حول مرض الطفل هو أن مرض باتن يبدو عادة أنه أحد أكثر الأسباب شيوعًا لتشوهات الولادة. تيموثي يواكتشف طبيب مستشفى بوسطن للأطفال أن السبب في ذلك هو أن جين ميل بأكمله لا تشوبه شائبة: لا يمكن تصنيع اللون الأبيض المهم بطريقة مناسبة. تصميم الحمض النووي الريبي (RNA) لمواجهة تأثير الجين المعيب. قام الآباء بإنشاء صندوق لتمويل الدواء ، وتم إطلاق حملة على موقع الويب الذي يموله مجتمع GoFundMe. حتى الآن ، جمعت أكثر من ثلاثة ملايين دولار (908 مليون دولار). ليس معروفًا بالضبط كم سيكلف تطوير العقار. لقد تم اختباره في زراعة الخلايا والحيوانات التجريبية وقد ثبت أنه فعال. هذه المرة ، سمحت لهيئة الأدوية الأمريكية ، وهي إدارة الأغذية والأدوية FDA ، ببدء حقن الطفل في الحبل الشوكي. في دراسة الحالة هذه ، أظهرت النتائج أن الطفل ما زال فقد خلايا المخ ، ولم يهاجم ، الاتجاه: يجب إعطاء كل شخص شظية من الحمض النووي الريبي تفوق على وجه التحديد تأثير الطفرة التي يحتويها. حسب يو وزملاؤه ، يمكن أن تكون هذه الطريقة فعالة في كل مئات الأمراض التنكسية العصبية. ومع ذلك ، فإن الآثار الجانبية ومخاطر الإجراء غير معروفة. كما هو ، فإنه ينطبق فقط على اضطرابات الجهاز العصبي التي تهدد الحياة وفقط عندما لا يوجد حل آخر. وذكروا أيضًا أن فريق البحث ليس جاهزًا بعد لمساعدة الأطفال الآخرين. ومع ذلك ، تشير مصادر أخرى إلى أن يو وموظفيه يعالجون مريضين آخرين بطريقة مماثلة. التي قالتها حتى الآن ، ولا تستجيب للأشياء القليلة التي ضحكت لها. أي أن النتائج قد تكون أفضل مما كنت ستختبره دون علاج ، لكن لا يوجد شفاء. كما يثير بعض الأسئلة حول كيفية تقييم الفعالية والسلامة الأساسية للدواء لمريض واحد. عموما ، لفترة طويلة ، يتم اختبار العديد من المرضى للعقار قبل استخدامه. في هذه الحالة ، ومع ذلك ، لا يوجد شيء من هذا القبيل.